成果名称：Smad3/HIF-α 双靶点 PROTAC 新药物的研发

成果发布日期：2018年11月

单位：中山大学

作者：王欣

关键词：肾脏纤维化 PROTAC

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成果简介

防治肾脏纤维化是本领域的研究重点。靶向泛素化蛋白降解嵌合分子（PROTAC）是一类通过泛素化途径靶向降解蛋白质的新药物，具有靶向性强、高效、无抗原性等优点。我们在成功构建降解Smad3 单靶点 PROTAC 的基础上，首次提出并成功构建了 Smad3/HIF-α 双靶点 PROTAC，并在体外证实其具有降解 Smad3 和 HIF-α 稳定的双重作用。我们将通过体内外研究，验证该 PROTAC 具有延缓肾脏纤维化、保护肾功能、防治肾性贫血等多种药理作用，并完成临床前药代动力学及毒理学研究。